難病・筋萎縮性側索硬化症(ALS)の進行、白血病の薬で食い止める可能性

体が徐々に動かなくなっていく難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」について、京都大などのチームは30日、iPS細胞を使って見つけた治療薬候補の「ボスチニブ」を飲んでもらう治験の結果、一部の患者で進行を止められた可能性があると発表した。
ただ、今回の治験は安全性を確かめるのが主な目的で、少人数のため、効果があったかどうか統計的な判定はできない。
ALSは筋力が低下し、進行すると呼吸ができなくなる。
井上教授らは、患者の皮膚からiPS細胞をつくって病気の細胞を再現。
今回の治験は、ALSを発症してから早期で、一定のペースで進行していくことを確認できた患者を対象とした。
井上教授は「通常ではみられない現象が起きた」と説明する。
薬を飲む前の血液を調べたところ、進行が止まった5人は、止まらなかった4人と比べて神経細胞が壊れた時に出るたんぱく質の量が少ないこともわかった。
ボスチニブは、白血病には最大1日600ミリグラムまで使うことができる。
白血病治療でもみられる副作用で、チームは今後の大規模な治験では、期待できる効果とのバランスを慎重に検討し、服用量や患者の対象基準などを計画する。

参照元:https://news.yahoo.co.jp/articles/dcb8e940e0ebbd8396a7cae24b7f3ed8c7558d0b